Ученые из Первого МГМУ им. Сеченова Минздрава России ведут исследования по разработке геннотерапевтического препарата на основе вирусных векторов для лечения синдрома Ашера. Это генетическое заболевание характеризуется прогрессирующим снижением слуха и зрения, в конечном итоге приводящим к полной слепоте.
В настоящее время не существует лекарства, которое бы остановило этот процесс.Восстановление генов
Основной причиной развития дегенерации сетчатки при синдроме Ашера является мутация определенного гена. Ученые разработали препарат, который доставляет в клетки сетчатки копию этого гена, исправляя его повреждение и тем самым останавливая развитие заболевания. Для доставки генетического материала в клетки используются безопасные для человека аденоассоциированные вирусы, которые не вызывают заболевания и служат только системой доставки.
Успешные испытания
Ученые уже отработали технологию получения вирусных векторов, их очистки и концентрирования, а также создали уникальную генетическую конструкцию, которую упаковали в вирусные векторы. В лабораторных условиях препарат был протестирован на клеточной культуре пигментного эпителия сетчатки, и результаты показали его работоспособность и возможность доставки гена в клетки. Следующим этапом будет испытание препарата на лабораторных животных, которое планируется начать в начале 2024 года.
Важно отметить, что разработанный геннотерапевтический препарат не вернет зрение пациентам, которые уже его потеряли. Однако его целью является замедление развития слепоты при синдроме Ашера.
Ученые надеются, что такое лечение сможет полностью остановить потерю зрения у тех, у кого пока нет проявлений этого генетического заболевания. Чем раньше начать применять такое лечение, тем больше шансов сохранить возможность видеть.The post Ученые разрабатывают уникальный препарат для лечения наследственной слепоты appeared first on Русская семерка.
Свежие комментарии